New proof CRISPR can edit genes "in vivo"/Nueva prueba de que CRISPR puede editar genes "in vivo"

in #science2 years ago (edited)


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It's been a while since we talked about the CRISPR genetic editing tool which, as you all know, is a technology capable of locating and eliminating or repairing defective genes, something like the cut and paste of text editors and that earned them the award Nobel Prize in Chemistry to researchers Jennifer Doudna and Emmanuelle Charpentier in 2020.

Hacía tiempo que no hablábamos de la herramienta de edición genética CRISPR que, como ya todos sabéis, es una tecnología capaz de localizar y eliminar o reparar genes defectuosos, algo así como el cortar y pegar de los editores de texto y que les valió el premio Nobel de química a las investigadoras Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier en 2020.

But this magic of cutting and pasting can normally only be done "ex-vivo", that is, in laboratory conditions, but what is complicated is doing it inside the human body in the place where that genetic edition is needed, depending on the type of pathology it is possible re-introduce these cells, once edited, into the body so that they do their job.

Pero esta magia del corta-pega normalmente solo puede hacerse "ex-vivo", es decir en condiciones de laboratorio, pero lo complicado es hacerlo dentro del cuerpo humano en el lugar donde se necesita esa edición genética, dependiendo del tipo de patología es posible volver a introducir esas células, una vez editadas, en el cuerpo para que hagan su función.


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Such is the case, for example, of sickle cell anemia and beta thalassemia, which are two common blood disorders, in these cases the technique consists of extracting red blood cells from patients, editing them to correct the mutation that causes the disease and then return them to the bloodstream to act.

Tal es el caso, por ejemplo, de la anemia de células falciformes y beta talasemia, que son dos trastornos sanguíneos comunes, en estos casos la técnica consiste en extraer glóbulos rojos de los pacientes, editarlos para corregir la mutación que causa la enfermedad y luego devolverlos al torrente sanguíneo para que actúen.

But it is not always as easy to access the affected areas as in the case of blood pathologies, which is why it is necessary to apply this technology "in-vivo", that is, inside the human body, in this line the company Intellia Therapeutics has developed a system capable of introducing CRISPR into liver cells so that they work their magic there.

Pero no siempre es tan fácil acceder a las zonas afectadas como en el caso de las patologías de la sangre, por eso es necesaria la aplicación de esta tecnología "in-vivo" es decir, dentro del cuerpo humano, en esta línea la empresa Intellia Therapeutics ha desarrollado un sistema capaz de introducir los CRISPR en la células hepáticas para que allí hagan su magia.


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Since CRISPR cannot enter cells by itself, the company Intellia uses a system called lipid nanoparticles, which are basically small bubbles of fat, since the blood passes through the liver, once there these particles are absorbed by liver cells where they break down and release CIRSPR allowing it to act and repair mutations.

Dado que CRISPR no puede entrar en las células por si solo la compañía Intellia utiliza un sistema llamado nanopartículas lipídicas, que son básicamente pequeñas burbujas de grasa, dado que la sangre pasa por el hígado, una vez allí estas partículas son absorbidas por las células hepáticas donde se descompones y liberan al CIRSPR permitiendo que este actúe y repare las mutaciones.

I suppose that each organ and each tissue will have its own path of access and it will be necessary to discover them one by one, which will take time, perhaps more than I have left, but it is good to know that health sciences are advancing to offer us old age more and more distant and bearable.

Supongo que cada órgano y cada tejido tendrá su propio camino de acceso y habrá que ir descubriéndolos uno a uno lo que llevará su tiempo, más quizá del que me queda, pero es bueno saber que las ciencias de la salud avanzan para ir ofreciéndonos una vejez cada vez más lejana y llevadera.

More information/Más información
https://www.wired.com/story/theres-new-proof-crispr-can-edit-genes-inside-human-bodies/

https://es.tmz.ng/theres-new-proof-crispr-can-edit-genes-inside-human-bodies/

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Hola @mauromar, wow con estos avances llegara el día que curen muchas enfermedades que hasta ahora le robaban la calidad de vida a muchas personas.
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hmmmmm, hope they can get it perfected.

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